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演讲人：日期：遗传病基因治疗
目录遗传病基因治疗概述基因治疗策略与技术方法载体系统与传递方式选择临床试验设计与实施过程疗效评价指标体系建立挑战、前景及未来发展方向
01遗传病基因治疗概述
遗传病基因治疗是指通过修改或操纵人类基因，以达到治疗遗传性疾病的目的。它利用基因工程技术，将正常的基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞，以纠正或补偿缺陷基因引起的疾病。定义基因治疗的研究始于20世纪70年代，随着分子生物学和基因工程技术的飞速发展，基因治疗在80年代逐渐进入临床试验阶段。目前，全球范围内已有数百个基因治疗临床试验在进行中，涉及多种遗传性疾病。发展历程定义与发展历程
适应症遗传病基因治疗主要适用
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