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操千曲尔后晓声，观千剑尔后识器。——刘勰

生物制药复习思考题：

一．核心复习题

1.药物研究与开发的基本过程？

确定疾病→分离出引起疾病的蛋白（2—5年）→找到针对疾病蛋白的有效药物

（2—5年）→临床前实验（1—3年）→扩大生产→提法→人体临床试验（2—10

年）→FDA批准（2—3年）

2.生物技术制药的定义、分类？

定义：采用现代生物技术、借助某些微生物、植物、动物生产医药品。

分类方法有三种：

按药物的化学本质和特性分类：（1）氨基酸及其衍生生类药物（2）多肽及蛋白

质类药物（3）酶与辅酶类药物（4）核酸及其降解物和衍生物类药物（5）糖类

药物（6）脂类药物（7）细胞生长因子类（8）生物制品类

按原料来源分类：（1）人类组织来源的生物药物（2）动物组织来源的生物药物

（3）植物组织来源的生物药物（4）微生物来源的生物药物（5）海洋生物来源

的生物药物

按生理功能和临床用途分类：（1）治疗药物：肿瘤、爱滋病、心脑血管疾病等

（2）预防药物：传染性强的疾病，菌苗、疫苗、类毒素等（3）诊断药物：免疫

诊断、酶诊断、放射性诊断、基因诊断试剂（4）其它生物医药用品

3.简述生物药物的定义、来源及特性？

定义：运用生物学、医学、生物化学等研究成果，从生物体、生物组织、细胞、

体液等，综合利用物理学、化学、生物化学、生物技术、药学等学科的原理和方

法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品。

来源：（1）天然生物材料：人体、动物、植物、微生物和各种海洋生物等。（2）

人工生物材料

特性：（1）药理学特性：治疗的针对性强、药理活性高、毒副作用小，营养价

值高，生理副作用常用有发生；（2）在生产、制备中特殊性；（3）检验上的特

殊性。

操千曲尔后晓声，观千剑尔后识器。——刘勰

4.基因工程技术生产药物的优点及生产的基本过程？

优点：（1）大量生产难以获得的生理活性蛋白质和多肽；（2）提供足够数量的

生理活性物质，以便对其生理、生化和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质

的应用范围；（3）发现，挖掘更多的内源性生理活性物质；（4）改造和去除内

源生理活性物质在作为药物使用存在的不足之处；（5）获得新型化合物，扩大

药物筛选来源。

生产的基本过程：

基本方法：将目的基因用DNA重组的方法连接在载体上，然后将载体导入靶细

胞（微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶

细胞），使目的基因在靶细胞中得到表达，

最后将表达的目的蛋白提纯及做成制剂，

从而成为蛋白类药物或疫苗。

①获得目的基因

②组建重组质粒

③构建基因工程菌(细胞)

④培养工程菌

⑤产物分离纯化

⑥除菌过滤

⑦半成品检定

⑧成品检定

⑨包装

5.获得药用目的基因的方法？

（1）逆转录法：先分离纯化目的基因的mRNA，再反转录成cDNA，然后进行cDNA

的克隆表达。

mRNA的纯化→cDNA第一链的合成→cDNA第二链的合成→cDNA克隆

→将重组体导入宿主细胞→cDNA文库的鉴定→目的cDNA克隆的分离

和鉴定

（2）逆转录——聚合酶链式反应法：mRNA经逆转录合成cDNA第一链→在特

异引物的协助下，用PCR法进行扩增，特异地合成目的cDNA链

（3）化学合成法

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前提：较小的蛋白质或多肽的编