临床试验设计与分析+诊断试验.pptVIP

对照的设置要求?均衡?同步?专设下列特殊情况下，不可能或不必设置对照组：罕见病不易获得足够的病例数

严重疾病不允许病人不接受治疗

特效药物不给病人服用违反道德抽样随机：代表性分组随机：均衡性试验顺序随机：平衡试验顺序和时间的影响010203六、随机化分组随机化的三个含义：临床试验常用的随机化分组方法完全随机化区组随机化分层随机化目标人群01随机抽样02研究对象03试验组04对照组05随机分配06阳性07阴性08阳性09阴性10完全随机分组模式实验组01.对照组01.实验组01.对照组01.第一层01.第二层01.受试者01.预选对象01.按纳入标准01.随机化01.随机化01.按特征分层01.分层随机分组模式例：在胃溃疡疗效研究中，性别和溃疡面（大、中、小）是两个重要的预后因素，如果先按患者性别和溃疡面的大小分层：性别男女溃疡面小中大小中大然后将各层研究对象随机分到实验组和对照组。随机应从设计分组模式随机应从设计的分组模式?入选病例不征求意见组征求意见组对照组同意不同意↓↓试验组对照组随机化盲法的应用当用主观指标（如疼痛）反映疗效和安全性时，必须使用双盲试验，即使用客观指标，也尽量用双盲试验。01由不参与临床试验的人员根据已产生的随机数02对试验用药进行分配编码的过程称为药品编盲。03随机数、产生随机数的参数及试验用药编码统04称为双盲临床试验的盲底。05盲底应一式二份密封，交主要研究单位的国家06药品临床研究基地和申办者保存。（一）药物编盲与盲底保存（二）应急信件与紧急揭盲为了在紧急情况下医生能知道病人所用药物以便进行抢救。应当准备好外面有病人编号，内部有所用药物的应急信件。以便医生在紧急情况时拆开，这称为紧急揭盲。（三）盲态审核按照统计方案的要求进行盲态审核，盲态审核中考虑是否需剔除某些受试者或某些数据；是否需定义离群值；是否需在统计模型中加入某些影响因素作为协变量。以上任何决定都需用文件形式记录下来。盲态审核下所作的决定不应该在揭盲后被修改。01安慰剂双模拟技术胶囊技术02?盲法的实现安慰剂（placebo）：应与所模拟的药品在剂型、外形等方面完全一致，并不含有任何有效成份。研究药物（实验组）安慰剂（对照组）双模拟技术（doubledummy）：为试验药与对照药各准备一种安慰剂，以达到试验组与对照组在用药的外观与给药方法上的一致。研究药研究药赋形剂对照药对照药赋形剂试验组对照组双模拟试验息斯敏组克敏能组A药：息斯敏A药：克敏能B药：克敏能样安慰剂B药：息斯敏样安慰剂胶囊技术：将试验药与对照药装入外形相同的胶囊中以达到双盲目的的技术。试验药益清通胶囊对照药脑安胶囊第二节临床试验设计的基本步骤和内容选题01确定处理因素02选择受试对象03确定合适的设计类型04设置对照组05随机化分组06盲法的应用07临床试验评价—效应及安全性评价08数据管理及统计分析09伦理学问题10广泛查阅国内外文献，找出某些尚未或未完全贰立题需从先进性、科学性、可行性全面考虑，壹究条件，确定既有创新点又有可行性的课题。肆研究清楚的问题，结合本单位的工作基础与研叁一、选题干预措施经动物试验证实对人体有效、无害。3处理因素即研究者所施加的干预措施，通常根1据研究目的，结合专业选定少数几个主要因素。2二、确定处理因素病例来源纳入标准排除标准诊断标准三、选择受试对象根据研究的目的、要求、试验所需的病例数及技术力量等选择病例。0102病人来源：