特发性矮小与生长激素的应用.ppt

成人身高SDS成人身高SDS－治疗开始时身高SDS成人身高－预测身高成人身高－靶身高GH远期疗效的判断第63页,共69页，星期六，2024年，5月GH治疗的副作用ISS患儿GH治疗的可能的副作用与其他GH治疗适应症所遇到的副作用是一致的，但发生的频率更小目前尚无长期副作用的报道治疗后安全性监测推荐集中在肿瘤发生率和代谢相关副作用第64页,共69页，星期六，2024年，5月未来研究方向改善诊断手段，帮助划分ISS的不同亚群和评价治疗反应引入心理学的评估工具、干预方法和结果进行控制良好的临床研究以探讨GH和GnRH类似物联合治疗，芳香酶抑制剂和IGF-I等领域第65页,共69页，星期六，2024年，5月特发性矮小GH治疗的反思-1是否一种“病”“illness”？是–矮不是–统计学诊断和父母的过高期望Istreatingapoorlydefinedillnessethical?PaulJCaldwellgeneralpractitionerBeverley,NorthHumbersideHU178UQ,UK【BMJ2011;342:d2144doi:10.1136/bmj.d2144】第66页,共69页，星期六，2024年，5月特发性矮小GH治疗的反思-2费用！英国，增加的4cm成年身高的GH费用相当于200万支的麻疹疫苗28个打水机insub-SaharanAfricaIsgrowthhormonetreatmentethicalorcosteffective?JerryKWalespaediatricendocrinologistSheffieldUniversity,Sheffield,UK【BMJ2011;342:d2142doi:10.1136/bmj.d2142】第67页,共69页，星期六，2024年，5月小结ISS（Ht-2SD）---统计学诊断排除性诊断谨慎！治疗的选择GH……FDA适应症合用GnRHa或芳香化酶抑制剂？近期和远期疗效的评价安全个体化治疗？第68页,共69页，星期六，2024年，5月感谢大家观看第69页,共69页，星期六，2024年，5月**备注：1)2008年5月批准Genotropin的ISS剂量可达0.47mg/kg/wk，该内容不在该consensusstatement（2007）中.2)FDA针对不同生长激素产品所批准的ISS治疗剂量和临床试验依据详见附件1-DoseforISSinsomatropinproducts**GH治疗目标是增加身高SDS和增长速率，最终增加成人身高ISS的治疗-3治疗目标治疗的初级目标是达到正常成人身高次级目标是接近儿童期正常身高第31页,共69页，星期六，2024年，5月ISS患儿GH治疗的指征第32页,共69页，星期六，2024年，5月FDA(2003.6.3)批准GH治疗ISS的指征无GHD排除需要其他治疗的导致生长障碍的原因排除导致矮身材的其他原因，如骨骼发育不良、综合征、以及全身性疾病身高低于同性别年龄的-2.25SD骨骺未闭其生长速率使得成年身高不可能达正常范围第33页,共69页，星期六，2024年，5月ISS治疗的指征（共识）生长学指标身高界限低于给定性别、给定年龄、给定人群的平均身高的-2SDS至-3SDS治疗开始的年龄建议５岁生化指标无任何生化指标可以决定是否启动ISS治疗心理学指标权衡矮小的程度和患儿的处理能力第34页,共69页，星期六，2024年，5月ISS患儿GH治疗的替代措施第35页,共69页，星期六，2024年，5月ISS患儿GH治疗的替代措施同化作用的类固醇---氧雄龙，睾酮CDGP，身高大于-2.5SDS（轻中度矮）男性患儿，睾酮最为适合IGF-I缺乏关于有效性和安全性的资料GnRH类似物至少使用3年与GH联用可能有一定效果芳香化酶抑制剂联用GH至少2年可延缓骨龄进展并改善预期成年身高，但仍需进行长期随访心理咨询第36页,共69页，星期六，2024年，5月GH于ISS的促生长及改善成年身高的疗效第37页,共69页，星期六，2