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第八章生物技术与医疗;;;第一节生物技术与疫苗;一、疫苗简介;人体免疫系统工作机制;三、基因工程疫苗;四、亚基疫苗;五、肽疫苗;六、DNA免疫;七、活体重组疫苗;第二节生物技术与疾病诊断;;;;;;第三节生物技术与生物制药;实例;;;;第四节基因治疗;1、概念:向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段,以纠正或补偿基因的缺陷,关闭或抑制异常表达的基因,从而达到治疗的目的。
2、基因治疗的基本思想:通过使变异基因和异常表达的基因变为正常的基因和正常表达基因,从根本上治疗遗传疾病。
;3、基因治疗临床应用必须经过细致审查
体外实验、动物实验
临床研究
安全性、有效性、免疫学评价
基因治疗管理
《人体细胞基因治疗方案考虑要点及管理条例》
《人体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》
中国基因治疗研究
成纤维细胞基因治疗血友病B;基因治疗中的基因转移载体;外源基因导入方法;基因治疗的方式;体外原位基因治疗;治疗效果影响因素
基因转移技术
转入基因在转化细胞中的稳定存在和表达
基因治疗使用的受体细胞
全能干细胞
T细胞
肝细胞
血管平滑肌;体内基因治疗;体内基因治疗:基因治疗的方向:
更安全
更简单
易控制
但易被降解、转移效率较低、表达水平
体内基因治疗可通过基因的包裹物的不同来实现基因的定向投送。;反义疗法;反义RNA;反义疗法;第五节人类基因组计划
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