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生物科学家
基因编辑技术在药物开发中
的应用
Presentername
Agenda1.基因编辑疾病模型
2.介绍
3.结论
4.基因编辑优势
5.基因编辑技术挑战
6.基因编辑药物
01.基因编辑疾病模型
模拟疾病加速药物研发
疾病模型构建
基因编辑模型构建
模拟疾病发生的过程
疾病模型构建的重
要性
精准疾病模型
为药物研究提供准确的参考
多种疾病模型构建
对不同类型的疾病进行模拟
模拟疾病发生过程
基因编辑技术突破限制
01模拟疾病发生过程基于基因编辑技术的疾病模型构建
02精确编辑基因准确模拟疾病的发生和发展过程
03提高药物研发效率针对模拟的疾病模型进行药物靶点筛选和评价
寻找新的药物靶点
基因编辑技术药物靶点筛选
CRISPR系统基因敲除技术基因修饰技术
•CRISPR-Cas9基因编•基因敲除技术可用于•基因修饰技术可用于
辑筛选潜在的药物靶点，改变基因表达，筛选
加速新药研发。药物靶点。
研究疾病机制
疾病模型的构建
疾病模型的建立研究疾病的机制发现新的药物靶点
通过基因编辑技术模拟疾病发生的过程通过疾病模型探索疾病的发展和作用机基于疾病模型寻找新的治疗靶点
制
02.介绍
基因编辑技术在药物开发中的应用
基因编辑药物应用
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