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《2025年不同剂量重组人生长激素对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨

一、1.研究背景与目的

(1)随着社会经济的发展和人民生活水平的提高，儿童的生长发育问题日益受到关注。特发性矮小症作为一种常见的生长发育障碍，其病因尚不明确，主要表现为身高低于同年龄、同性别儿童的平均身高两个标准差。青春期前特发性矮小患儿不仅面临身高不足的困扰，还可能伴随心理、社交等方面的问题。重组人生长激素（rhGH）作为一种治疗矮小症的常用药物，其在不同剂量下的疗效和安全性一直是临床关注的热点。本研究旨在探讨2025年不同剂量rhGH对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢的影响，为临床合理用药提供科学依据。

(2)近年来，随着生物技术的发展，rhGH的生产工艺不断改进，其纯度和生物活性得到显著提高。多项临床研究表明，rhGH治疗特发性矮小症具有显著疗效，能够有效提高患儿的身高。然而，关于不同剂量rhGH对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢的影响，目前的研究结果尚不统一。部分研究显示，高剂量rhGH治疗可能带来骨代谢异常的风险，而低剂量rhGH则可能疗效不佳。因此，本研究将针对不同剂量rhGH的疗效及骨代谢进行深入探讨，以期找到最佳的治疗方案。

(3)本研究选取2025年国内某儿童医院收治的青春期前特发性矮小患儿作为研究对象，通过随机分组的方式，分别给予不同剂量的rhGH治疗。研究过程中，我们将对患儿的身高、体重、骨龄、骨密度等指标进行详细记录和比较，以评估不同剂量rhGH的疗效及骨代谢的影响。此外，本研究还将关注rhGH治疗过程中可能出现的副作用，如关节疼痛、血糖异常等，为临床医生提供参考。通过本研究，我们期望为青春期前特发性矮小患儿提供更加科学、合理的治疗方案，提高其生活质量。

二、2.研究方法

(1)本研究采用前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验设计。首先，通过筛选，确定符合纳入和排除标准的青春期前特发性矮小患儿，共计100例。入选患儿按照年龄、性别、身高等特征进行分组，随机分为四组，每组25例。每组分别接受不同剂量rhGH治疗，包括低剂量组、中剂量组、高剂量组和安慰剂组。

(2)治疗过程中，低剂量组患儿每日皮下注射rhGH0.05U/kg，中剂量组每日注射0.1U/kg，高剂量组每日注射0.15U/kg，安慰剂组每日注射等体积的生理盐水。所有患儿均连续治疗12个月。治疗期间，定期监测患儿的身高、体重、骨龄、骨密度等指标，并进行不良反应的记录和评估。

(3)数据收集和分析采用SPSS22.0统计软件进行。治疗前后身高、体重、骨龄、骨密度等指标的比较采用重复测量方差分析；不同剂量组间的疗效和安全性比较采用单因素方差分析或非参数检验。所有统计检验的显著性水平设定为α=0.05。研究过程中，严格遵循伦理委员会的指导原则，确保患儿权益得到充分保障。

三、3.结果与讨论

(1)本研究结果显示，经过12个月的治疗，低剂量组、中剂量组和高剂量组的患儿身高增长分别为6.2cm、8.5cm和10.3cm，而安慰剂组仅增长3.2cm。其中，高剂量组患儿身高增长显著高于其他三组（P0.05）。具体案例中，患儿甲（9岁，身高135cm）在高剂量rhGH治疗下，一年内身高增长10.3cm，达到145.3cm。

(2)骨代谢指标方面，治疗前后，各组患儿的骨密度均有所提高，但高剂量组提高最为显著（P0.01）。具体数值显示，高剂量组治疗后的骨密度较治疗前提高了5.2%，而低剂量组、中剂量组和安慰剂组分别提高了2.8%、4.1%和2.5%。骨龄增长方面，高剂量组治疗后的骨龄较治疗前提前了0.9年，其他三组分别提前了0.6年、0.7年和0.4年。

(3)在安全性方面，各组患儿治疗期间均未出现严重的副作用。在高剂量组中，有3例患儿出现轻微关节疼痛，经对症处理后症状消失。安慰剂组中，有2例患儿出现生长痛，但未影响日常活动。总体而言，rhGH治疗在保证疗效的同时，安全性较高，适合用于青春期前特发性矮小患儿的治疗。