2025年基因编辑和基因治疗的生物安全性评估.pdfVIP

英雄者，胸怀大志，腹有良策，有包藏宇宙之机，吞吐天地之志者也。——《三国演义》

基因编辑和基因治疗的生物安全性评估

基因编辑和基因治疗是生命科学领域最近的两项研究热点。前

者是指通过人工手段对生物基因进行编辑，达到修正、改良它们

的目的。后者是指使用基因工程技术治疗疾病。这两项技术对现

代医学的进步有着重大贡献，但也引起了一定的生物安全性问题。

本文主要围绕基因编辑和基因治疗的生物安全性评估展开讨论。

一、基因编辑技术及其应用

基因编辑技术是指通过针对基因组DNA序列的精确调整，达

到精确地遗传工程目的的一种技术。常用的基因编辑技术包括

CRISPR-Cas9、TALEN和ZFN等。这些技术都可以用来切断

DNA链，从而进行基因序列的删除、插入或修改等操作。

基因编辑技术在医学、农业和工业等领域有着广泛的应用。在

医学领域，基因编辑技术用于疾病诊断和治疗，例如基因与遗传

疾病的筛查、药物开发及切除不良的基因片段等。在农业领域，

基因编辑技术可以用于改良植物和动物品种，以提高其耐病性和

产量等。在工业领域，基因编辑技术可用于生产工业氨基酸、抗

生素和生物燃料等。

人人好公，则天下太平；人人营私，则天下大乱。——刘鹗

二、基因治疗技术及其应用

基因治疗是指利用基因工程技术和分子生物学技术，通过修改

或替换患者或受试者的基因来治疗疾病。基因治疗可以分为三类：

基因替换治疗、基因沉默治疗和基因编辑治疗。

基因治疗技术也有着广泛的应用。在目前，基因治疗在癌症、

肌萎缩性脊髓侧索硬化症、阿尔兹海默病等疾病方面得到了广泛

的研究和应用。

三、基因编辑和基因治疗的安全性评估

虽然基因编辑和基因治疗技术对医学和生命科学的进步有着重

要意义，但是其带来一定的安全隐患和道德风险问题。研究人员

需要进行一系列的生物安全性评估来评估这些风险。

（一）细胞毒性评估

饭疏食，饮水，曲肱而枕之，乐亦在其中矣。不义而富且贵，于我如浮云。——《论语》

在基因编辑和基因治疗的研究中，细胞毒性评估是一个非常重

要的环节。研究人员需要检测编辑或治疗所涉及到的质粒、病毒

或脱靶效应对生物细胞的毒性效应。该评估方法可以通过体外和

体内两种方式来完成。

（二）动物实验评估

大多数基因治疗和基因编辑研究中，必须进行动物实验以评估

它们的生物安全性。通过对动物进行反复注射，观察其健康状况

等多种指标，来评估其毒性、免疫原性和耐受性等问题。

（三）非人类灵长动物实验

当基因治疗或基因编辑技术进入临床试验阶段时，必须进行非

人类灵长动物实验，以更好地评估疗法与非人类灵长动物的生物

体的安全性。

四、结论

操千曲尔后晓声，观千剑尔后识器。——刘勰

基因编辑和基因治疗是生命科学领域最新的两项技术。虽然这

些技术对医学和生命科学领域的进步具有重要意义，但是这些技

术也带来了一定的生物安全风险。为了更好地评估风险和确保技

术的安全性，科研人员需要开展一系列的生物安全性评估。这些

评估包括对细胞毒性的评估、动物实验的评估以及非人类灵长动

物实验的评估。通过这些评估能够确保我们的基因编辑和基因治

疗技术在研究和应用过程中安全可靠。