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研究报告

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2024-2030全球抗体-寡核苷酸偶联物行业调研及趋势分析报告

第一章行业概述

1.1行业定义及分类

抗体-寡核苷酸偶联物（Antibody-OligonucleotideConjugates，简称AOCs）是一种新型的生物药物，它结合了抗体和寡核苷酸两种生物分子的特性。抗体是免疫系统中的一种蛋白质，能够特异性地识别并结合到特定的抗原上，而寡核苷酸则是一类由核苷酸单元组成的长链分子，具有调节基因表达、干扰病毒复制等生物活性。AOCs通过将抗体与寡核苷酸通过化学键连接，使抗体能够携带寡核苷酸到达特定的靶点，实现对其的特异性治疗。据市场调研数据显示，全球抗体-寡核苷酸偶联物市场规模在2020年已达到数十亿美元，预计到2025年将超过百亿美元，年复合增长率达到20%以上。

AOCs的分类主要基于其连接的抗体和寡核苷酸的类型。首先，根据抗体类型，AOCs可以分为单克隆抗体偶联物和多克隆抗体偶联物。单克隆抗体偶联物通常由单一的抗体分子与寡核苷酸连接而成，具有更高的特异性和亲和力。例如，Kadcyla（曲妥珠单抗-DM1）是一种针对HER2阳性的乳腺癌的AOCs，它将曲妥珠单抗与化疗药物DM1连接，实现了对肿瘤细胞的靶向治疗。而多克隆抗体偶联物则由多种抗体分子组成，能够同时识别并结合多个靶点，提高治疗效果。例如，Mylotarg（阿糖胞苷-CD33）是一种针对急性髓系白血病的AOCs，它将阿糖胞苷与CD33抗体连接，针对白血病细胞进行特异性杀伤。

其次，根据寡核苷酸的类型，AOCs可以分为小干扰RNA（siRNA）偶联物、反义寡核苷酸（ASOs）偶联物和寡核苷酸适配体（OligonucleotideAntisenseMolecules，简称OAMs）偶联物。siRNA偶联物通过抑制靶基因的表达来治疗疾病，例如AlnylamPharmaceuticals的Onpattro（patisiran）是一种针对脊髓性肌萎缩症的siRNA偶联物，通过抑制SMN1基因的表达来治疗该病。ASOs偶联物则通过与靶基因的mRNA结合来抑制其翻译，例如Alnylam的Givosiran是一种针对遗传性甲状腺功能减退症的ASOs偶联物。OAMs偶联物则是一类新型靶向RNA的药物，通过模拟天然RNA分子的结构来与靶RNA结合，例如IonisPharmaceuticals的Tegsedi（inotersen）是一种针对多发性硬化症的OAMs偶联物，通过抑制SMN2基因的表达来治疗该病。这些不同类型的AOCs在治疗多种疾病方面展现出巨大的潜力。

1.2行业发展历程

(1)抗体-寡核苷酸偶联物（AOCs）的发展起源于20世纪末，当时科学家们开始探索将抗体与寡核苷酸结合以增强药物的治疗效果。这一领域的研究受到了肿瘤治疗和遗传疾病治疗的推动，因为这两种疾病的治疗对靶向性和特异性有很高的要求。

(2)2000年左右，随着基因工程和分子生物学技术的进步，AOCs的研究进入了一个新的阶段。首个AOCs药物Kadcyla（曲妥珠单抗-DM1）于2013年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗HER2阳性的乳腺癌，标志着AOCs治疗领域的重大突破。

(3)随着技术的不断发展和市场需求的增加，AOCs的研究和应用领域不断拓展。近年来，随着对RNA干扰（RNAi）机制的理解加深，siRNA和ASOs等新型寡核苷酸药物的开发成为热点。预计未来几年，AOCs将在肿瘤治疗、遗传疾病治疗以及感染性疾病治疗等领域发挥越来越重要的作用。

1.3行业政策环境分析

(1)全球范围内，抗体-寡核苷酸偶联物（AOCs）行业的发展受到了各国政府政策环境的显著影响。以美国为例，FDA在AOCs药物审批方面采取了积极的政策，通过快速通道和优先审评等机制，加速了创新药物的研发和上市。例如，Kadcyla和Mylotarg等AOCs药物在获批时，均享受了这些政策带来的便利。

(2)在中国，国家食品药品监督管理局（NMPA）也出台了多项政策支持AOCs行业的发展。这些政策包括加快新药审评审批流程、鼓励创新药物研发、提供税收优惠等。此外，中国政府对生物制药行业的投入持续增加，为AOCs的研发和生产提供了良好的资金支持。

(3)欧洲地区，尤其是欧盟（EU），对AOCs的监管政策也相对宽松。EU的药品审批机构EMA在审评AOCs新药时，注重科学证据和患者利益，同时鼓励与制药企业合作，共同推动创新药物的研发。这些政策环境为AOCs行业在全球范围内的快速发展提供了有利条件。然而，随着全球药物监管标准的提高，AOCs企业也需要不断适应新的监管要求，以确保其产品能够满足国际市场的需求。

第二章全球市场分析

2.1全球市场总体规模及增长趋势