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TetraOneKO——敲除技术的重大突破

：生物谷

近日，赛业生物科技（CyagenBiosciences）宣布推出其全球专利技术

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TetraOneKO，一种不仅在速度上媲美TALEN、CRISPR/Cas9（把ES打靶敲除/敲入鼠

的定制周期降低至6个月），而且避免了TALEN、CRISPR/Cas9脱靶效应困扰的性技

术。TetraOneTMKO的出现，是ES打靶技术敲除鼠的一个重大突破。

组编辑的技术进展

了转技术简便快速，没有物种限制及ES细胞打靶技术精准的优点，在短短的几年

时间里便受到广大科研人员的青睐。但由于其脱靶效应至今无法避免，且难以胜任大片段

的敲入，所以还远远谈不上成熟。如何提高TALEN和CRISPR/Cas9的效率和降低脱靶

效应将是未来的主要研究方向。

基于同源重组的ES打靶是敲除的业内金标准，它通过同源重组技术将外源

定点整合入靶细胞组上某一确定的位点，以达到定点修饰改造组某一的目

的。打靶技术目前已被广泛认为是一种理想的特定修饰与改造生物体遗传物质的最佳

方法。尤其是条件性和诱导性打靶系统的建立，使得对在时间和空间上的靶位修

饰更加明确、效果更加精确可靠。尽管如此，漫长的构建周期（需时8-12个月）却使很多

研究者望而却步。

很明显，TALEN、CIRSPR/Cas9和传统ES打靶敲除技术有着互补的作用，而

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TetraOneKO技术却是两者优势的结合。这在目前组编辑的技术研究中，无疑是最

为值得关注的新一代性技术。它使更加快速精准构建打靶小鼠成为可能。

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TetraOneKO的技术原理

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赛业生物科技采用独特的建系和改造技术建立了具有遗传优势的TetraOneES细

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胞系，通过在胚胎发育前期进行显微注射，使TetraOneES细胞100%代替内源ES细

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胞，实现嵌合体阶段从而一步直接获得TetraOne小鼠的打靶专利技术。实验

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结果显示，TetraOne小鼠的特征均与传统ES打靶技术产生的F1代小鼠一致。

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赛业生物提供的TetraOneKO服务

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赛业生物提供利用TetraOneKO技术构建的完全性敲除小鼠、条件性敲除

小鼠及定点敲入小鼠的技术服务。其构建流程直接了嵌合体阶段，实现6个月完成构

建的极速周期：