盐酸普萘洛尔口服溶液剂治疗婴幼儿血管瘤临床应用专家共识.pdfVIP

盐酸普萘洛尔口服溶液剂治疗婴幼儿血管瘤临床应

用专家共识

【摘要】婴幼儿血管瘤(IH)是婴幼儿时期最常见的良性肿瘤,普萘洛尔作为IH的一线药物至

今于临床已经使用10余年,但是国内患者使用的普萘洛尔片剂一直属于超说明书用药,在安

全性以及规范性上存在一定的问题与风险。2021年,首个药品适应证包含IH的盐酸普萘洛

尔口服溶液剂在国内上市,但目前国内尚缺乏该药物临床应用的统一标准,迫切需要制定相

关共识。该共识提出盐酸普萘洛尔口服溶液剂治疗IH的适应证、推荐剂量及用法、IH治疗

前评估、用药安全性及临床监测管理、疾病复发或耐药后解决方案5个问题。基于循证医学

证据,经国内74名整形外科、小儿外科、皮肤科、口腔颌面外科、血管外科、放射介入科等

不同专业具有丰富IH诊疗经验的专家共同讨论,形成推荐意见,为规范临床用药、管理监测

流程,降低IH并发症、后遗症以及药物不良反应的发生提供参考。

【关键词】婴幼儿血管瘤;盐酸普萘洛尔口服溶液剂;治疗;专家共识

婴幼儿血管瘤(infantilehemangioma,IH)是最好发于婴幼儿时期的良性肿瘤,其发

生率为4%~5%,多见于女性[1-3]。据目前研究,影响IH发生的危险因素可能与女性、早产、

低出生体重、多胎妊娠,以及母亲为高龄产妇、有孕早期出血史、前置胎盘、先兆子痫、羊

膜穿刺术史、孕激素药物史等密切相关[4]。大多数IH随着时间推移能自发消退,但瘤体消

退后可能发生色素沉着、毛细血管扩张、纤维脂肪组织堆积和瘢痕等并发症[5]。部分区域(如

尿布区、皮肤褶皱区、口唇部)的IH在发展过程中更易出现溃疡和出血等并发症,眼部IH

可能导致弱视、斜视等功能障碍,声门下IH甚至可能阻塞气道而危及生命[6]。因此部分高

风险IH需要早期、及时地转诊与治疗[7]。

2008年法国学者L∈aut∈-Labreze将普萘洛尔首次成功应用于治疗IH,由此彻底改变

了IH的治疗方式。由于疗效确切、不良反应少,普萘洛尔在2014年3月成为美国食品药品

监督管理局批准的第1种也是唯一1种治疗IH的一线药物[8]。然而,与国外使用的盐酸普

萘洛尔口服液(Hemangeol®,法国皮尔法伯集团)不同,国内研究及临床用药多为普萘洛尔片

剂,且为超说明书用药。2021年,经国家食品药品监督管理局批准,药品适应证包含IH的盐

酸普萘洛尔口服溶液剂在国内上市,迅速在临床推广应用。但目前国内尚缺乏该药物临床应

用的统一标准,迫切需要专家共同讨论制定共识,为规范临床用药、管理监测流程,降低IH

并发症、后遗症以及药物不良反应的发生提供参考。

共识的目标人群

本共识适用于诊断为IH的患者。

共识的使用人群

各级医院从事IH相关诊疗工作的医生,涵盖整形外科、小儿外科、皮肤科、儿科、口腔

颌面外科、血管外科等在内的多学科医生。

缩略语表

本共识中所涉及专业词汇缩略词语及其中、英文全称见表1。

共识临床问题、推荐意见、证据概述及推荐说明

本专家共识对证据体的证据质量和推荐意见的推荐强度采用“推荐分级的评价、制定和

评估(GradingofRecommendationsAssessment,DevelopmentandEvaluation,GRADE)”

系统进行分级,证据质量和推荐强度分级的含义见表2。在万方、中国知网(CNKI)、维普(VI

P)、PubMed、Googlescholar、Embase、TheCochraneLibrary和scopus数据库上对IH

的文献进行系统检索,检索词包括:infantilehemangioma、infantilehaemangioma、pr

opranolol、婴幼儿血管瘤、普萘洛尔。对现有文献进行系统评价,并经国内74名不同专业

具有丰富IH诊疗经验的专家共同讨论,将以上结果用于共识制定的会议讨论内容,共举办2

次会议对讨论内容进行审议和总结,最终制定本共识。本共识包括5个临床问题及5条推荐

意见。

盐酸普萘洛尔口服溶液剂背景知识

盐酸普萘洛尔化学名称:1-异丙氨基-3-(1-萘氧基)-2-丙醇盐酸盐;分子式:CHNO.HC