2023-2024干细胞药物转化发展白皮书.pdf

前言

干细胞是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，在一定条件下可以分化为多种功能

的组织和器官，应用前景广阔，市场规模逐渐扩大。在国外，已经有干细胞产品获批上市，

而国内尚处于空白状态，仍具有非常大的想象空间。

近年来，随着国家政策、监管制度日趋完善以及技术的不断创新，干细胞研究不仅在基础

科学领域取得了一系列突破，而且在临床试验和产业化方面也取得了显著进展。我国干细

胞疗法相较过去几十年中已经取得了巨大进步，并且已有多家企业进入到临床研究阶段，

整体发展势头强劲。

但由于干细胞相关产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面差异较大，其治疗机制和体内

活性等相较传统药物更加复杂，所以干细胞在成药上也仍然面临一些挑战，包括干细胞的

安全性、诱导效率、临床转化工艺探索、研发成本高等，都在一定程度上限制了干细胞治

疗的发展。与此同时，不少企业和科研机构正积极持续推进干细胞领域的进步。

未来，相信随着干细胞赛道的发展，必将冲破这些局限性，成为解决众多临床未尽之需的

重要主力军，为人类的医疗及其他行业带来跨时代的变革。

02

目录

前言02

第一章行业概述05

1.1干细胞定义与分类05

1.2干细胞生物学特性05

1.3干细胞技术发展历程06

1.4全球干细胞药物开发进展08

第二章干细胞的临床应用12

2.1血液系统疾病12

2.2.神经系统疾病13

2.3.内分泌系统疾病14

2.4.运动系统疾病15

2.5.心血管疾病15

2.6.抗衰老16

第三章干细胞产业链分析17

3.1.产业链上游——干细胞采集和存储业务18

3.2.产业链中游——干细胞药物研发18

3.3.产业链下游——消费应用领域19

3.4.临床转化的挑战与机遇19

03

第四章iPSC代表企业与候选管线22

4.1国外iPSC代表企业22

4.2.国内iPSC代表企业25

第五章干细胞行业监管政策31

参考资料33

免责声明34

04

第一章行业概述

1.1干细胞定义与分类

干细胞（Stem.Cells，SC）是一类具有自我复制能力及多向分化潜能的细胞群体。在一定

条件下，它可以分化成多种功能细胞，形成人体各种组织和器官，可以根据其发育阶段与

分化潜能进行分类。

根据干细胞所处的发育阶段可以将其分为胚胎干细胞（ESC）、成体干细胞（ASC）。根

据干细胞的发育潜能可以分为全能干细胞(TSC)、多能干细胞（Pluripotent.stem.cell）和单

能干细胞（Unipotent.stem.cell）。

其中，诱导多能干细胞（iPSC）是指利用病毒或非病毒载体技术对已分化的成体细胞进行

重编程所获得的具有多向分化潜能的干细胞，具有类似于人胚干细胞的多能性，可以分化

成为几乎所有类型的细胞。至于归于哪一类，当下学术界仍有争议，有待更多研究以确定。

1.2干细胞生物学特性

干细胞被称为“种子细胞”，与成熟的体细胞相比，干细胞具有一些独特的生物学特性：

（1）属非终末分化细胞，终生保持未分化或低分化特征，缺乏分化标记。目前已知的干

细胞标记物包括ESC标志物、造血干细胞标志物、间质干细胞标志物等。

（2）在机体的数目位置相对恒定。干细胞的数量受到机体的严格控制,在组织中的数量

非常少,且数量随年龄的增长而降低。成体干细胞的数目和位置相对恒定与其维持和修复

特定组织器官、保持其稳定性相适应。

（3）具有自我更新能力。能无限地分裂、增殖，可在较长时间内处于静止状态.。在体内

表现为可增殖分化形成组织的全部细胞并维持自身的数量，在体外则表现为克隆性生长。

（4）具有多向分化潜能。能分化为各种不同类型的组织细胞，也具有分化发育的可塑性，

但不同干细胞的分化潜能有所不同。在特定环境下，能被诱导分化成在发育上无关的细胞

类型，其分化受所处周围微环境的干细胞壁龛（niche）的影响。

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（5）分裂的慢周期性。大多数干细胞处于相对静息状态,分裂较少,寿命较长，只有当组

织需要周期性更新或替换时,