阳离子聚磷腈衍生物：从合成修饰到基因非病毒载体的创新探索.docx

阳离子聚磷腈衍生物：从合成修饰到基因非病毒载体的创新探索

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，旨在通过将遗传物质导入靶细胞来纠正或补偿缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。自1990年美国国立卫生研究院（NIH）批准了首个基因治疗临床试验以来，基因治疗领域取得了长足的发展。随着对基因功能和疾病发病机制的深入理解，基因治疗为众多难治性疾病，如遗传性疾病、癌症、心血管疾病等，提供了新的治疗策略。在基因治疗中，载体的选择至关重要，它直接影响基因传递的效率和安全性。目前，基因治疗载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类。

病毒载体，如腺病毒、慢病毒、腺相关病毒等，具有较