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探索非溶酶体途径的基因转染与治疗：机制、应用及展望

一、引言

1.1基因治疗的背景与重要性

基因治疗作为现代医学领域中极具创新性和潜力的治疗方式，为攻克多种传统医学难以治愈的疾病带来了新的希望。它通过将正常基因导入患者体内，修复或替代缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的，从根本上改变了疾病的治疗策略。

在遗传性疾病方面，基因治疗为众多单基因遗传病患者提供了治愈的可能。像囊性纤维化，这是一种由CFTR基因突变导致的严重遗传性疾病，患者的呼吸道和消化道会产生异常黏稠的分泌物，严重影响生活质量和寿命。传统治疗手段只能缓解症状，无法根治。而基因治疗通过将正常的CFTR基因导入患者细胞，有望修复