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监管洞察
破解罕见病药物研发困局：
《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与
落地策略
LaraStevanato，PhD
生物制品和先进治疗药品法规事务部副总监
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罕见病药物研发指南：
药品和生物制品开发的考量因素1
根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCAct）第526(a)(2)(A)条款的规定，罕见
病定义为在美国患病人数少于20万的疾病，且其中多数疾病常见于儿童患者。针对罕见病的药物
开发面临特殊挑战，主要体现在：医学认知有限、自然史数据不明确、样
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