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破解罕见病药物研发困局： 《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与落地策略.docx

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    监管洞察

    破解罕见病药物研发困局：

    《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与落地策略

    LaraStevanato，PhD

    生物制品和先进治疗药品法规事务部副总监

    罕见病药物研发指南：

    药品和生物制品开发的考量因素1

    根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCAct）第526(a)(2)(A)条款的规定，罕见病定义为在美国患病人数少于20万的疾病，且其中多数疾病常见于儿童患者。针对罕见病的药物开发面临特殊挑战，主要体现在：医学认知有限、自然史数据不明确、样本量不足，以及开发经验匮乏等方面。本指南通过针对罕见病自然史研究、非临床研究、质量体系建设及临床研发提

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