《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则 肝病》2025.docxVIP

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国家市场监督管理总局公告

2025年第17号

市场监管总局关于发布《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则肝病》等文件的公告

根据《特殊医学用途配方食品注册管理办法》《特殊医学用途配方食品注册临床试验质量管理规范》,针对肝病、胃肠道吸收障碍患者的营养需求，市场监管总局组织制定了《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则肝病》《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则胃肠道吸收障碍》,现予公告。

2025年5月5日

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特定全营养配方食品

临床试验技术指导原则肝病

本指导原则适用于10岁以上特殊医学用途肝病全营养配方食品临床试验。

本指导原则主要包括临床试验的试验目的、受试者选择、退出和中止标准、试验用样品要求、试验方案设计、观察指标、结果判定、试验管理、数据管理与统计分析等，为特殊医学用途肝病全营养配方食品的临床试验设计、实施、评价提供指导。

本指导原则是开展特殊医学用途肝病全营养配方食品临床试验研究时需要考虑的一般性原则，供有临床试验需求的各方参考，并不要求申请人强制执行。如果申请人根据所申请注册特殊医学用途肝病全营养配方食品的产品配方、营养特点、特殊医学用途临床效果和前期研究基础，提出等同于或超出本指导原则的试验设计，并且能有充分的科学依据说明其科学性和合理性，同样可进行临床试验并获得认可。

一、试验目的

特殊医学用途肝病全营养配方食品是为满足肝病患者对营养素或膳食的特殊需要，经专门加工配制而成的配方食品。产品配方特点是在相应年龄段全营养配方食品基础上，依据肝病患者的病理生理特点，适当调整对营养素的特殊需要，可以作为单一营养来源满足肝病患者的营养需求。试验目的主要是：

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(一)安全性研究

识别试验样品使用过程中由样品本身和(或)与样品可能相关的不良事件和(或)不良反应。

(二)营养充足性研究

验证试验样品是否能为肝病受试者提供合理、有效的营养素，维持或改善肝病受试者的营养状况。临床研究重点观察肝病受试者与营养有关的血液学指标和(或)体成分等国内外公认的营养学评价指标的维持和改善。

(三)特殊医学用途临床效果研究

验证试验样品是否有利于满足肝病受试者对营养素的特殊需求，减少或预防肝病相关并发症的发生。

二、受试者选择

(一)纳入标准

不同类型或同一类型的不同阶段、不同代谢状况的肝病受试者(包括原发性肝癌)对营养素和能量的需求不同，应根据临床试验样品和研究目的选择合适的受试人群。为更好地验证试验样品的安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果，在同一临床研究中应尽可能纳入相同类型和(或)相同阶段的受试者。建议受试者的纳入标准包括：

1.年龄10岁以上，性别及民族不限；

2.经实验室和(或)临床诊断确诊有肝病的受试者，且符合试验样品设定的适用人群；

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3.研究者根据公认的评价工具判断存在营养风险或营养不良，且需要进行营养干预；

4.可耐受肠内营养者；

5.自愿同意并签署知情同意书者，如未满18周岁需经监护人同意并签署知情同意书。

(二)排除标准

符合下列任何情形之一者，均排除进入试验：

1.不能耐受肠内营养；

2.2周内使用过其他可能影响试验效果的营养制剂；

3.对试验用样品成分过敏；

4.研究者认为不适于参加本研究的情况，如患有其他严重疾病；

5.筛选前4周内参与其他干预性临床试验(含药品、营养制剂、医疗器械等)。

三、退出和中止标准

(一)退出标准

1.严重违背研究方案；

2.失访；

3.受试者或其法律代理人(诸如父母或法律监护人)撤回知情同意书；

4.研究者认为继续参加研究将导致受试者面临不可接受的风险；

5.研究终止；

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6.其他需要退出的情形。

(二)中止标准

1.试验过程中出现严重不良事件，经伦理委员会认定需要中止；

2.试验中发现试验方案有重大缺陷，难以评价研究效果；

3.试验中研究者发现其效果不具有临床价值；

4.申办者要求中止；

5.其他需要中止的情形。

四、试验用样品要求

(一)试验样品

拟申请注册的特殊医学用途肝病全营养配方食品。试验样品的质量要求应当符合相应食品安全国家标准和(或)相关规定，生产条件应当符合特殊医学用途配方食品良好生产规范。

(二)对照样品

优先选择已获批准注册的特殊医学用途肝病全营养配方食品或相应类别的肠内营养制剂，如无该类产品，可选择已获批准注册的特殊医学用途全营养配方食品或普通类别肠内营养制剂。采用阳性对照设计的，应当阐述对照样品选择的依据，并说明采用该设计对于试验目的的符合性，试验组与对照组在能量或主要营养成分方面的可比性。

五、试验方案设计

(一)试验方法

应采用随机对照试验。依据对照样品的选择，采取优效或非