原创力文档- 1、原创力文档（book118）网站文档一经付费（服务费），不意味着购买了该文档的版权，仅供个人/单位学习、研究之用，不得用于商业用途，未经授权，严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等，侵权必究。。
- 2、本站所有内容均由合作方或网友上传，本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺！文档内容仅供研究参考，付费前请自行鉴别。如您付费，意味着您自己接受本站规则且自行承担风险，本站不退款、不进行额外附加服务；查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档，您可以点击 这里二次下载。
- 3、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等，请点击“版权申诉”（推荐），也可以打举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
- 4、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
- 5、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
- 6、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
- 7、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次， 网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档
基本方法是：将目的基因用DNA重组的方法连接在载体上，然后将载体导入靶细胞，使目的基因在靶细胞中得到表达，最后将表达的目的蛋白质提纯及做成制剂，从而成为蛋白类药或疫苗。
01
基因工程制药
02
1976年第一家基因工程技术开发药物的公司建立；
全世界已有2.5亿人使用生物技术药物和疫苗。
生物技术与医药卫生
2005年市场上的生物技术药物达到200种左右，而在研的药物为600种。
2002年全球生物技术公司总数已达4284家，美国占34％。
1982年第一个基因工程药物重组人胰岛素正式生产，推向市场
2004年基因重组生物技术药物的年销售额已经突破400亿美元；。
国外生物医药的发展
1989年我国批准了第一个在我国生产的基因工程药物--重组人干扰素α1b
近年来我国生物制药业销售收入以平均超过20%的速度增长。
国内生物医药的发展
——起步晚，起点低，但发展迅速
01
02
03
04
许多药品的生产是从生物组织中提取的。受材料来源限制产量有限，其价格往往十分昂贵。
如胰岛素长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取。
将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2000L培养液就能产生100g胰岛素！相当于1000Kg猪胰脏中提取的量。
生物技术与医药卫生
基因工程药品的生产
将外源基因在动、植物体内表达并生产出我们所需的营养（蛋白）或工业用原材料的动植物基因改良（操作）的个体称为生物反应器。
生物技术与医药卫生
技术原理与操作主要是依据转基因技术
1
2
3
动物生物反应器：是指利用动物作为载体（平台）的反应器体系。
动物乳腺生物反应器生产药用蛋白质
4
生物反应器
动物生物反应器
乳腺生物反应器:使外源基因在哺乳动物的乳腺组织（上皮细胞）中进行特异表达我们需要的蛋白产物；
血液生物反应器
细胞生物反应器
已生产的药物：α2抗胰蛋白酶、抗凝血因子Ⅸ、TPA、蛋白质C、凝血因子Ⅷ、白细胞介素22等
从转基因羊的羊奶中提取出治疗心脏病的药物tPA（组织型纤溶酶原激活物）
血液、尿腺、乳腺、禽卵、昆虫
目前已制作成功并产生重大社会、经济效益（应）的乳腺生物反应器（动物）有:
转基因牛(荷兰Phraming公司-人乳铁蛋白、EPO)
转基因羊（山羊、绵羊）(英PPL公司-抗胰蛋白酶;美GTC-人凝血酶原III)等
生物技术与医药卫生
生物技术药物与化学药物和中药将形成三足鼎立的局面
01
生物技术与医药卫生
02
治疗用转基因牛研究的时间与资金要求
生物技术疫苗
DNA疫苗
基因缺失苗
亚单位疫苗
活载体疫苗
基因工程重组疫苗：禽流感病毒（H5N2疫苗，应用反向遗传操作技术，将在鸡胚中增殖效价高的弱毒PB2基因，与其它血清型基因片段通过构建感染性克隆产生新的疫苗病毒
生物技术疫苗
二、基因诊断（GeneDiagnosis）
G到T一个碱基的改变，决定了一个人的命运
小皓珩出生23个月就出现皮疹、便血等病状，患上了罕见的原发性免疫缺陷病。
DNA序列分析，证实了小皓珩WAS蛋白基因的1388位核苷酸由G突变为T，使编码谷氨酸的密码GAG突变为终止密码TAG
WAS蛋白突变为无功能的WAS蛋白，导致患儿血小板减少，淋巴细胞形态和功能异常
希望：WAS目前已经可以用骨髓移植或干细胞移植根治
通过从患者体内提取样本(DNA)用基因检测方法来判断患者是否有基因异常或携带病原微生物的方法，就是基因诊断。
生物技术与医药卫生
传统与基因诊断的比较
生物技术与医药卫生
望问听触——经验
化验/检验——微生物、免疫学、生物化学、病理学等对细胞、组织、酶、代谢物等检测
影像学—X线、B超、CT、核磁共振、内窥镜等
特殊检查—肌电/脑电/心电、骨密度等
传统的诊断
应用分子生物学方法：如PCR技术或PCR与分子杂交标记
主要应用于
先天遗传性疾患（苯丙酮尿症、血红蛋白病）
后天基因突变引起的疾病（肿瘤、糖尿病）
病原生物的侵入（流感、肝炎、艾滋病）
个体识别、法医物证
基因诊断
利用PCR技术或PCR与分子杂交标记相结合，可以快速准确地检测出病原性物质
01
乙型肝炎病毒
02
丙型肝炎病毒
03
结核杆菌和疟原虫的分型
04
感染性疾病检测
Jeffreys和DNA指纹
公安司法系统——罪犯及受害人的身份识别及亲子鉴定
部队——伤亡士兵的身份识别；印尼海啸中死难人员身份识别
保安——个人DNA身份证，用于人员识别
1985年Jeffreys应用RFLP进行亲子鉴定,创建DNA指纹分析方法
个体识别
三基因治疗（GeneTherapy）
目前，基因疗法的对象
基因病、肿瘤、心血管病、糖尿病、血友病、严重贫血、关节炎、爱滋病等15种以上疑难顽症
基因治疗人类遗传性疾病,仍在探索阶段
1
2
生物技术与医药卫生
3
文档评论（0）