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基因治疗在罕见病治疗中的应用风险预测与2025年展望.docx

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    基因治疗在罕见病治疗中的应用风险预测与2025年展望

    一、基因治疗在罕见病治疗中的应用风险预测与2025年展望

    1.基因治疗在罕见病治疗中的应用风险

    1.1基因编辑技术的不确定性

    1.2免疫反应

    1.3细胞增殖和肿瘤风险

    1.4长期疗效和安全性

    2.应对策略

    2.1优化基因编辑技术

    2.2研发新型免疫调节药物

    2.3加强监测和评估

    2.4开展长期疗效和安全性研究

    3.2025年展望

    3.1基因治疗技术将更加成熟

    3.2新型免疫调节药物的研发将取得突破

    3.3基因治疗将逐渐成为罕见病治疗的主流手段

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