《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》起草说明.pdf

附件2

为统一规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级

分类科学监管，助力监管与国际接轨，规范引导企业研发申

报，加速这类药品的审评、审批上市，促进产业高质量发展，

更好地满足人民健康需求，根据全球先进治疗药品监管政策

及分类框架调研、我国产业发展阶段及研发成熟度、法规及

指南规范制修定等情况，以及学术界、工业界专家意见，在

国家药监局药品注册司的指导下，国家药监局药审中心组织

起草了《先进治疗药品的范围、归类和释义》文件。现将起

草情况说明如下：

一、起草背景和目的

先进治疗领域是“生命科学”的核心赛道，是培育未来产

业、推动生物经济高质量发展的“新质生产力”之一，占据生

物制造创新战略高地，国际竞争日趋激烈。国际主要药品监

管机构均在布局和完善先进治疗领域法律法规及监管框架

体系的顶层设计。全球范围内以细胞治疗药品、基因治疗药

品为代表的多个先进治疗药品陆续进入临床试验或获批上

市，在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得

了突破性进展。目前，我国细胞治疗产业已迈入与国际先进

水平“并跑”的新阶段。然而，我国先进治疗药品的范围与类

别划分，尚缺乏法规层面的界定及行业共识。这类药物的研

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发、技术审评及监管均面临诸多挑战。为应对上述问题与挑

战，统一规范我国先进治疗药品的名称、范围及归类，通过

加速审评审批、合规监管与规范引导共同发力，更好地促进

相关产业高质量发展，加强监管国际协调与趋同，特制定《先

进治疗药品的范围、归类和释义》文件。

二、起草过程

根据国家局的统一部署，药审中心组织成立起草工作小

组，经前期调研、业界座谈会讨论及内部意见征集，形成了

《先进治疗药品的范围、归类和释义（讨论稿）》。2024年5月，

中心代表参加了世界卫生组织（WorldHealthOrganization，

WHO）召开的“细胞和前沿治疗药物监管”主题大会，我国

代表关于先进治疗药品范围和归类的观点及内容介绍，获得

了国际其他监管机构代表的认可。2025年3月1日，药审中心

组织召开“先进治疗药品范围和描述及优化相关审评审批机

制”专家座谈会，邀请学术界、工业界专家代表共计40余人，

对讨论稿进行审议和意见征集，共收到专家及企业代表意见

70余条。我中心对反馈意见逐条梳理、研究讨论，对大部分

意见或建议予以采纳。结合反馈意见采纳及讨论情况，修订

完善形成了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见

稿）》。

三、主要内容和说明

《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》明

确了先进治疗药品的名称、释义及范围、具体类别归属以及

各亚类名称和描述，并对类别划分的总体原则与科学逻辑进

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行了阐述。

文件第二部分，结合我国产业发展和监管现状，参考国

际药品监管机构的命名规范，突出该类药品的创新属性，将

符合释义特点的一类产品命名为“先进治疗药品”，英文名称

仍沿用国际命名规范，称为“Advancedtherapymedicinal

products”，缩写为ATMPs。其释义及范围明确应符合相关管

理规定中关于“药品”的定义，且未纳入“预防用疫苗”以及

部分归属国家卫生健康委员会管理的医疗技术。考虑到该类

药品的研制和生产可能涉及利用人类遗传资源或病原微生

物等，因此，明确其应当遵守我国关于人类遗传资源的管理

规定，并符合相关伦理以及生物安全相关法律法规要求。

文件第三部分，基于药品的物质基础及活性成分、工艺

及技术特点、功能用途及作用机理，结合研发成熟度及国际

分类规范，将我国先进治疗药品划分为以下三大类：细胞治

疗药品（Celltherapymedicinalproducts，CTMPs）、基因治

疗药品（Genetherapymedicinalproducts，GTMPs）及其他。

明确了上述三类药品的具体释义及特点。并针对每一大类进

一步划分为不同亚类，具体归类及亚类示意如下：

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文件第四部分，对先进治疗药品的归类、亚类划分原则

及科学逻辑进行了阐述和示例说明。上述类别划分总体原则

以药品的“物质基础及活性成分”要素为主，以“生产工艺及技

术特点”、“功能用途及