医药生物-医药生物行业：AOC行业研究报告：临床潜力初显，开启精准治疗新篇章(202407).pdfVIP

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核心观点：

⚫AOC具有将小核酸药物的高特异性与抗体的靶向递送性二者优势相结合的潜力。抗体寡核苷酸偶联物(AOC)

结构与ADC相似，主要由三部分构成：具有组织靶向作用的抗体、连接子以及作为有效载荷的小核酸。AOC

的开发得益于近年来ADC和小核酸领域的快速发展。（1）ADC结合了抗体的高特异性、长半衰期、低免疫原

性，以及细胞毒性药物的高活性，在肿瘤治疗中展现出更好的临床疗效和安全性；尽管如此，仍然存在一定非

特异性毒性。（2）小核酸药物以其特异性强、作用持久、安全性良好等特点而备受瞩目，随着在稳定化学修饰、

递送技术等方面取得的突破，全球已有十余款小核酸药物获批上市；然而，受递送系统的局限，目前小核酸药

物主要为肝靶向。作为一种新型药物，AOC有望将小核酸药物的高特异性与抗体的靶向递送性相结合。

⚫AOC开发处于相对早期阶段，研发企业以美国生物制药公司为主，涉及肌肉疾病、肿瘤、中枢神经系统疾病

等多个治疗领域。Avidity是全球AOC研发先驱，搭建了主要靶向治疗肌肉疾病的AOC™平台；根据Avidity

官网，公司治疗DM1药物AOC1001是首个进入临床阶段的AOC药物，且目前已进入临床III期阶段。Dyne

同样专注于肌肉疾病的治疗，其FORCE™平台在抗体、偶联方式以及小核酸药物的选择上与Avidity存在一定

差异。Tallac搭建的TRAAC™平台通过递送CpG寡核苷酸激活TLR9进行靶向免疫激活，用于治疗多种恶性

肿瘤。Denali利用其OTV™技术搭载ASO穿过血脑屏障治疗帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病。

⚫AOC在临床研究中逐渐展现出其治疗潜力。根据各公司官网披露信息，我们统计了处于临床阶段AOC管线情

况：目前有7个AOC管线处于临床研究阶段，大都处于临床早期阶段，仅Avidity研发的AOC1001处于临床

3期。自2023年以来，Avidity和Dyne两家公司相继公布了其在DM1、DMD和FSHD等肌肉疾病领域的积

极数据。这些数据表明，AOC在这些尚无标准疗法获批的罕见病中展现出了良好的安全性、有效的肌肉递送能

力，以及改善患者功能的显著临床疗效，从而凸显了其临床价值和商业价值。此外，Tallac公司所公布的数据

也初步展示了AOC在肿瘤治疗领域的潜在活性。

⚫盈利预测与投资建议。AOC有望结合小核酸药物的高特异性与抗体的靶向递送性，并已在一些肌肉疾病中表现

出显著治疗优势。目前全球AOC开发处于相对早期阶段，主要由Avidity、Dyne、Tallac、Denali等中小型生

物科技公司主导早期研发。随着未来几年在肌肉疾病、肿瘤和中枢神经系统等领域更多临床数据披露，AOC的

临床和商业化价值将不断凸显。建议关注平台技术成熟、临床开发能力强、具备差异化竞争优势的公司。

⚫风险提示。药物研发失败风险、药物开发进度不及预期、商业化不及预期风险、知识产权风险。

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