中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024版）.docx

中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识(2024版)摘要

难治性全身型重症肌无力(gMG)是对常规免疫治疗药物反应有限、不能耐受药物不良反应或病情易反复、难以达到治疗目标的一类疾病。为了便于在临床研究中对其诊断标准形成共识，为难治性gMG的诊疗方案及新型靶向药物的规范使用提供参考依据，中国罕见病联盟神经罕见病专业委员会、中国罕见病联盟重症肌无力协作组和中华医学会神经病学分会神经肌肉病学组的相关专家基于当前最佳循证证据，结合我国的国情，讨论并制订了中国难治性gMG诊断和治疗专家共识(2024版),内容包括难治性gMG的诊断标准、危险因素、抗体复核、合并疾病鉴别及治疗等。

重症肌无力(myastheniagravis,MG)是一种由自身抗体介导的神经-肌肉接头(neuromuscularjunction,NMJ)传递障碍的自身免疫性疾病，致病性乙酰胆碱受体(acetylcholinereceptor,AChR)抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(muscle-specifickinase,MuSK)抗体是其主要的责任抗体，该疾病可累及全身骨骼肌，临床特点为波动性无力和病理性疲劳[1。尽管大部分患者在常规免疫治疗(激素和非激素类免疫抑制剂)下可明显改善症状，但仍有10%~20%的