2025年基因编辑技术在罕见病罕见遗传性代谢性疾病治疗进展.docx

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一、2025年基因编辑技术在罕见病罕见遗传性代谢性疾病治疗进展

1.1罕见病与罕见遗传性代谢性疾病的概述

1.2基因编辑技术的原理与应用

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.4基因编辑技术在罕见遗传性代谢性疾病治疗中的应用

1.5基因编辑技术在罕见病和罕见遗传性代谢性疾病治疗中的挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体案例研究

2.1基因编辑治疗血友病

2.2基因编辑治疗囊性纤维化

2.3基因编辑治疗杜氏肌营养不良症

2.4基因编辑治疗β-地中海贫血

2.5基因编辑治疗遗传性视网膜疾病

三、