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基因编辑技术在罕见病治疗中的临床试验与监管政策研究
一、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床试验与监管政策研究
1.1临床试验进展
1.1.1针对单基因突变的罕见病
1.1.2针对多基因遗传病
1.1.3针对非遗传性罕见病
1.2临床试验面临的挑战
1.2.1伦理问题
1.2.2安全性
1.2.3长期疗效
1.3监管政策研究
1.3.1美国FDA
1.3.2欧洲EMA
1.3.3我国NMPA
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床试验设计与方法论
2.1临床试验设计原则
2.1.1科学性
2.1.2安全性
2.1.3有效性
2.1.4伦理性
2.2临床试验阶段
2
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