药物流行病学研究方法学指南（第2版）（征求意见稿）.docx

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药物流行病学研究方法学指南（第2版）

1范围

本文件给出了我国药物流行病学研究的内容、方法、类型和实施等内容。

本文件适用于政府监管部门、研究机构、药物生产企业等开展药物流行病学研究。

2规范性引用文件

下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成本文件必不可少的条款。其中，注日期的引用文件，仅该日期对应的版本适用于本文件；不注日期的引用文件，其最新版本（包括所有的修改单）适用于本文件。

国卫科教发〔2023〕4号涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法

国家卫计委令〔2016〕11号涉及人的生物医学研究伦理审查办法

GB/T38736人类生物样本保藏伦理要求

3术语和定义

下列术语和定义适用于本文件。

3.1

药物流行病学pharmacoepidemiology

药物流行病学是运用流行病学原理与方法，研究人群中药品的利用及其效应的应用科学。

3.2变量3.2.1

暴露exposure

研究对象接触过某种待研究的物质或具有某种待研究的特征或行为，需要与探讨的研究目的相关。3.2.2

干预intervention

研究者为实现研究目的，有意地对研究对象实施的措施或行动，并观察或测量这些措施或行动对研究对象的影响。

3.2.3

结局outcome

随访观察中将出现的预期结果事件。

3.2.4

协变量covariate

研究中可能对结局有预测作用的变量。

注:协变量可能是研究本身所关注的变量，也可能是混杂变量或效应修饰变量。

3.3

数据源datasource

是确定暴露、结局和与研究目标相关的所有其他变量（如潜在的混杂变量和效应修饰因子）的策略和数据来源。

3.4人工智能3.4.1

人工智能artificialintelligence

使机器能够模拟和实现人类智能相关活动（如学习、推理、决策和问题解决等）的工具或技术。3.4.2

5

机器学习machineLearning

是人工智能（3.4.1）的一个分支，它使计算机在没有明确编程的情况下，能够自动识别和提取规律进行学习并改进。

3.4.3

自然语言处理naturallanguageprocessing

是语言学、计算机科学与人工智能的交叉领域，旨在使机器能够理解文本和语音信息。3.4.4

深度学习deeplearning

是机器学习（34.2）的一个分支，能够进行复杂度更高的数据解析与分析。

3.4.5

大语言模型largelanguagemodel

是基于机器学习（3.4.2）开发的、用于执行自然语言处理任务的工具。

3.5研究设计3.5.1

随机对照试验randomizedcontrolledtrial

通过随机分组的方法，将研究对象分配到实验组（接受干预）或对照组（未接受干预或接受的是安慰剂），并对两组的效果进行比较，以确定干预措施是否有效。

3.5.2

解释性试验explanatoryclinicaltrial

是在理想化和严格控制的条件下开展的随机对照试验（3.5.1）。

3.5.3

实效性试验pragmaticclinicaltrial

是针对异质性更高、更具代表性的患者群体，使用可能不够标准的治疗方案，评估更符合常规医疗实践的结局指标，并在常规或接近常规的临床环境下开展的随机对照试验（3.5.1）。

3.5.4

目标试验仿真研究targettrialemulation

在无法开展随机对照试验的情况下，利用现有观察性数据，设计并模拟一个可以回答研究问题的、假设的理想随机试验（目标试验），以尽量减少观察性研究中的潜在偏倚，从而评价因果效应。

3.5.5

伞形综述umbrellareview

又被称为“伞形评价”、“系统评价的系统评价”（systematicreviewsofsystematicreviews）、“Meta分析的系统评价”（systematicreviewsofMeta-analysis）、“综述概述”（overviewsofreviews）等。它通过明确定义研究问题，系统搜索证据综合的基本单位（系统评价和Meta分析），提取、分析和汇总研究结果，从而提供特定问题的当前证据的综合汇总。

3.6药品安全性信息3.6.1

药品不良事件adversedrugevent

药品使用过程中所发生的任何不幸的医疗卫生事件，而这种事件不一定与药物使用有因果关系。3.6.2

药品不良反应adversedrugreaction

药品在预防、诊断、治疗疾病或调节生物功能的正常用法用量下出现的有害反应。

3.7应用场景3.7.1

药物利用研究drugutilizationresearch