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基因编辑技术助力罕见病治疗,2025年应用前景与挑战分析报告
一、基因编辑技术助力罕见病治疗
1.1罕见病现状与挑战
1.2基因编辑技术概述
1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用
1.3.1基因修复
1.3.2基因替换
1.3.3基因敲除
1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战
1.4.1技术挑战
1.4.2安全性问题
1.4.3成本问题
1.4.4政策与伦理问题
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例
2.1遗传性血细胞疾病
2.1.1地中海贫血
2.1.2镰状细胞贫血
2.2遗传性代谢疾病
2.2.1苯丙酮尿症
2.2.2糖原贮积症
2.3遗传性神经
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