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基因编辑技术治疗罕见病：2025年研究进展与临床应用前景.docx

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    基因编辑技术治疗罕见病：2025年研究进展与临床应用前景参考模板

    一、基因编辑技术治疗罕见病：2025年研究进展与临床应用前景

    1.1基因编辑技术的背景与发展

    1.2罕见病概述

    1.3基因编辑技术在治疗罕见病中的应用

    1.3.1精准治疗

    1.3.2疾病预防

    1.3.3基因治疗

    1.3.4药物研发

    1.4基因编辑技术治疗罕见病的临床应用前景

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例

    2.1基因编辑治疗血友病

    2.2基因编辑治疗囊性纤维化

    2.3基因编辑治疗杜氏肌营养不良

    2.4基因编辑治疗遗传性视网膜疾病

    2.5基因编辑治疗神经退行性疾病

    2.6基因编辑治疗遗传性

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