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基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的研究进展.docx

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    基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的研究进展

    一、基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的研究进展

    1.基因编辑技术的原理

    2.应用现状

    3.挑战与展望

    二、基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的应用案例

    2.1阿尔茨海默病

    2.1.1基因编辑治疗APP基因突变

    2.1.2基因敲除技术治疗AD

    2.2帕金森病

    2.2.1基因编辑治疗SNCA基因突变

    2.2.2基因敲除技术治疗PD

    2.3亨廷顿病

    2.3.1基因编辑治疗HTT基因突变

    2.3.2基因敲除技术治疗HD

    2.4肌萎缩侧索硬化症

    2.4.1基因编辑治疗SOD1基因突变

    2.4.2基

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