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2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的基因编辑药物研发动态.docx

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    2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的基因编辑药物研发动态模板

    一、2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的基因编辑药物研发动态

    1.1研发投入持续增加

    1.2研发成果不断涌现

    1.2.1CRISPR/Cas9技术在罕见病治疗中的应用

    1.2.2基因治疗药物研发

    1.2.3基因编辑药物联合治疗

    1.3研发策略不断创新

    1.3.1个性化治疗

    1.3.2多靶点治疗

    1.3.3基因编辑与免疫治疗联合

    1.4政策支持力度加大

    1.5产业合作日益紧密

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展

    2.1基因编辑技术的原理与应用

    2.1.1直接修复突变基因

    2.1.2基因敲除与替换

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