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诺华重注小核酸肝外递送2025-08-20

诺华重注小核酸肝外递送

原创来觅研究院RimeData来觅数据

撰稿张梓英2025-08-20

导读：8月7日消息，诺华拟收购目前市值近60亿美元的AOC领域领军者AvidityBiosciences

（NASDAQ：RNA），旨在通过扩充管线强化罕见病治疗领域的核心布局。据介绍，AvidityBiosciences

是一家致力于提供一类名为抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的新型RNA疗法的生物制药公司，目前旗下

共有三条处于临床阶段的AOC管线。

巨头涌入小核酸领域

小核酸药物（寡核苷酸药物）是一类通过调控基因表达实现疾病治疗的生物大分子药，包括siRNA、ASO、

miRNA等，其作用机制主要基于碱基互补配对原则：siRNA通过RNA干扰（RNAi）途径降解靶mRNA，

ASO通过空间位阻或RNaseH介导的切割抑制蛋白翻译，miRNA则通过调控多基因网络影响细胞功

能，这类药物的核心优势在于能靶向传统“不可成药”的致病基因，在基因层面直接调控疾病相关蛋白的

表达，为遗传病、罕见病和慢性病提供了突破性治疗手段。这类药物疗效显著，siRNA药物如诺华旗下

的Leqvio半年一次给药即可长效降低血脂，ASO药物如Spinraza能显著改善脊髓型肌萎缩症患者运动

功能。

本次诺华对AvidityBiosciences收购的背景之一是诺华目前面临专利悬崖的困境，其旗下目前已经有多

款重磅药物将在2025-2030年间面临专利到期，其中最主要的是心衰药物Entresto，该药物为诺华当前

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最畅销药物之一，2024年全球销售额达到78.22亿美元，占公司总营收的15%，然而其关键专利已于

2025年7月到期，多家仿制药企业（如Torrent、Zydus等）申请已获得FDA批准，将对诺华在该领域

的市场份额造成巨大的冲击。在此背景下，诺华急需获得能够填补空缺的管线来确保未来的持续增长，故

诺华近年来在并购领域相当活跃，持续通过并购交易扩充其产品管线，主要集中在心血管、肿瘤、肾病等

领域，如2023年35亿美元收购ChinookTherapeutics扩大其肾脏药物产品线、2024年以29亿美元

收购专注癌症治疗的公司MorphoSys以加强自身的肿瘤学竞争力等。

在小核酸药物领域，诺华已经进行过多笔重大金额收购，如2019年斥资97亿美元收购TheMedicines

Company，将其用于治疗高胆固醇血症和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的RNAi疗法inclisiran

收入囊中，该药物已在全球获批上市，2024年销售额达到7.54亿美元；2025年6月诺华以17亿美元

的最高交易金额收购RegulusTherapeutics，该公司旗下在研疗法farabursen是一款靶向miR-17的

新型、下一代寡核苷酸药物，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），目前该药物已完成一项1b期

多剂量递增临床试验。除诺华外，近年来，国际医药巨头如赛诺菲、辉瑞、礼来和诺和诺德皆在该领域进

行过多笔重大管线并购和管线交易，以抢占新一代创新疗法的潜在广阔市场。

图表12025年部分国际医药巨头对小核酸药物并购与交易事件

公司收购/合作标的年份交易金额核心技术/资产适应症备注

CRISPRSRSD107靶向FXI，长效

靖因药业20258.95亿美元血栓疾病

Therapeutics（siRNA）抗凝