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“小”核酸，“大”未来——小核酸药物行业深度报告

主要内容小核酸药物行业简介小核酸药物研发及商业化国内外小核酸药物企业介绍投资分析意见及风险提示3

41小核酸药物定义核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类。小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。mRNA产品可分为mRNA疫苗和mRNA药物。小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的。沙利文，申万宏源研究图1：核酸药物分类