北大-临床试验设计.pptVIP

临床试验设计;临床试验设计的基本方法;;重复的定义;重复的意义;*;总体（population）：是指按研究目的所确定的同质研究对象某项观察指标的全体，即全体观察单位。总体指标称为参数。。

有限总体：被研究对象是有限的，如一批患者的总数；

无限总体：被研究对象是无限的，如某个医院、某个科室从前、现在、将来就诊的全部患者。

抽样：是指从总体中随机抽取样品组成样本的活动过程。

样本（sample）：是指研究总体中随机抽取具有代表性的部分观察单位，样本指标称为统计量。样本是由1个或若干个样品组成的。;统计推断过程;;;;概念;;;;;样本含量的确定相关因素;;;;;;样本量估算;样本含量估算前的重要考虑;H0H1;样本含量变化的影响因素;样本含量变化的影响因素;样本含量变化的影响因素;由于证明两药疗效完全相等是不可能的，于是定义一个可接受区间（-δ，δ）。若两组均数之差落在此区间内，则可以得出等效的结论。等效界值（δ）应该是两种药疗效差别有临床意义的最小值。

-δ表示劣侧界值，以δ表示优侧界值。显然，非劣效性试验仅用-δ一个界值，而等效性试验要用-δ和δ两个界值。;δ是一个有临床意义的值。若δ选大了，将把药效达不到要求的药物判断为非劣效或等效而推向市场；若δ选小了，则可能会埋没一些本可推广使用的药物。这一数值不应小于安慰剂对照的优效性试验所观察到的效应差值Δ。

δ的选定由临床学家和统计学家联合作出比较合适。δ界值必须在试验的设计阶段决定并在试验方案中阐明，一旦确定，事后不得随意更改。除非发现新的δ界值比原先选定的δ界值更合理，在揭盲之前可作更正，并在修订方案中陈述理由。一旦揭盲不得更改。;参考的建议标准：

血压可取为0.67kPa（5mmHg）

胆固醇可取为0.52mmol/L（20mg/dl）

白细胞可取为0.5×109/L（500个/mm3）

;;;

临床有效率为简便起见，不论率的大小均取±10%～±15%，但上限不超过.99%，下限不超过1%。

δ最大不应超过对照组样本率的1/5。;样本含量变化的影响因素;样本含量变化的影响因素;样本含量变化的影响因素;样本含量估算软件;计量资料样本含量估算-单组;计量资料样本含量估算-单组;计量???料样本含量估算-两组

;计量资料样本含量估算-两组;计量资料样本含量估算-单侧;计量资料样本含量估算-单侧;计量资料样本含量估算-不等;计量资料样本含量估算-不等;计量资料样本含量估算-非劣;计量资料样本含量估算-非劣;计量资料样本含量估算-交叉;计量资料样本含量估算-交叉;计量资料样本含量估算-多组;计量资料样本含量估算-多组;计数资料样本含量估算-单组;计数资料样本含量估算-单组;计数资料样本含量估算-两组;计数资料样本含量估算-两组;计数资料样本含量估算-单侧;计数资料样本含量估算-单侧;计数资料样本含量估算-不等;计数资料样本含量估算-不等;计数资料样本含量估算-非劣;计数资料样本含量估算-非劣;计数资料样本含量估算-交叉;计数资料样本含量估算-交叉;计数资料样本含量估算-多组;计数资料样本含量估算-多组;计数资料样本含量估算-多组;其它类型;样本均数和总体均数比较;;估计总体均数的样本含量;;估计总体率的样本含量;;公式;;谢谢大家！