上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2025-2026年)-全文及....pdfVIP

以家为家，以乡为乡，以国为国，以天下为天下。——《管子》

·······················2025-2026年）

细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。为贯

彻落实《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规

划》，深入实施《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案

·2025-2026年）》，推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造

生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，特制定本行动

方案。

一、指导思想

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入贯彻落实党

的二十大精神，立足新发展阶段，完整、准确、全面贯彻新发展理

念，构建新发展格局，推动高质量发展，始终坚持“四个面向”，针

对基因治疗学科交叉范围广、技术开发壁垒高、临床应用挑战多、产

业发展潜力大等特点，坚持研发与转化并重、创新与服务并进，全力

突破关键核心技术、提高临床研究和转化能力、推动生产工艺进步、

优化产业发展生态，全面提升上海基因治疗科技创新策源能力和产业

发展能级。

二、基本原则

——坚持创新策源，加强战略布局。面向世界科技前沿，强化基

础研究前瞻布局，推动基础理论和方法创新，提升原始创新能力；面

臣心一片磁针石，不指南方不肯休。——文天祥

向全产业链，强化关键核心技术攻关布局，力争突破一批底层技术，

为催生一批重磅创新产品提供支撑。

——坚持全链发展，加强四链融合。建立全链条资源配置机制，

推动创新链、产业链、资金链、人才链深度融合；强化产学研医协

同，疏通基础研究、应用研究和产业化双向链接的快车道，推动创新

成果转化与产业化，构建基因治疗科技创新和产业发展新格局。

——坚持产业导向，加强政策保障。创新体制机制，促进创新策

源和产业发展；完善政策保障体系，推进有效市场和有为政府有机结

合，加快人才、技术、资金等创新要素集聚，营造优良的产业发展生

态。

三、主要目标

到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床

研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进

一步优化，成为基因治疗科技创新重要策源地，为产业高质量发展提

供新动力。

——创新策源能力持续提升。建设提升20家以上基因治疗相关

创新基地和平台（重点实验室、技术创新中心等），基本形成自主可

控的基因治疗技术创新体系；涌现一批创新成果，在基因编辑、药物

递送等领域形成一批具有自主知识产权的关键核心技术。

其身正，不令而行；其身不正，虽令不从。——《论语》

——临床转化能力持续增强。建设5个以上基因治疗及相关领域

临床医学研究中心和示范性研究型病房；探索建设基因治疗特色研究

型医院；新增临床试验批件5个以上。

——产业活力持续跃升。建设提升基因治疗相关领域研发、制

备、检测、中试和生产等公共服务平台；引进培育15家以上基因治疗

产业领军和骨干企业；1-2个创新产品申请上市。

四、重大任务

（一）提升创新策源能力

1.开展基础研究前瞻布局

加强疾病遗传和发病机制、基因编辑、药物递送等领域的基础研

究，挖掘基因治疗新靶点，探索基因表达与调控新路径，研究靶向递

送新策略，开发肿瘤、神经系统疾病、心血管疾病等复杂多基因疾病

的基因治疗新方法，夯实