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第九章药品的临床评价

第一节概述

小单元细目要点

（1）药品临床评价的分期

1.药品临床评价的两个阶段（2）上市前药品临床评价的局限性

（一）概述（3）上市后药品临床评价的必要性

（1）药品临床评价的特点

2.药品临床评价的特点

（2）药品临床评价的意义

药品临床评价即是对药品在治疗效果、、用药方案、稳定性及药品经济学等方面进行实

事求是的评论及估价工作，得出的结论可指导临床用药安全、有效、经济和适宜，对合理用药具有重要的

意义。

一、药品临床评价的两个阶段

药品临床评价可分为两个阶段，即上市前、上市后药品临床再评价阶段。对于药品研发工作者来说，

一个新药按GCP管理要求是必须经过四期的临床试验，即上市前要经过三期（Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期）临床试

验；批准上市后还要经过Ⅳ期临床试验，此为狭义的临床再评价阶段。广义的上市后药品临床再评价是贯

穿在药品的整个生命过程中的，是大规模的人群使用后随时都在进行的评价。

1.新药临床评价的分期

（1）Ⅰ期临床试验初步的临床药理学及安全性评价试验阶段。观察对于新药的耐受程度和

药动学，为制订给药方案依据。试验对象主要为健康，试验样本数一般为20～30例。

（2）Ⅱ期临床试验治疗作用的初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性；

为Ⅲ期临床试验研究的设计和给药剂量方案的确定依据。试验对象为目标适应证患者，试验样本数多

发病不少于300例，其中主要病种不少于100例，要求多即在3个及3个以上医院进行。

（3）Ⅲ期临床试验新药得到批准试生产后进行的扩大的临床试验阶段。进一步验证药物对目标适应

证患者的治疗作用和安全，评价利益与风险关系，最终为药物申请获得批准充分的依据。

（4）Ⅳ期临床试验上市后药品临床再评价阶段。试验样本数常见病不少于2000例。考察药品在广泛

使用条件下的疗效和；评价药品在普通或特殊人群（包括儿童、妊娠及哺乳期妇女、老年人及肝

肾功能不全患者）中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。此期可以不限定单一用药，考察各种给药

方案下的疗效与适应证，观察单一给药和联合给药过程中的及药物相互作用。

小结：

上市前——药物临床评价阶段。（临床试验的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期）

上市后——药物临床再评价阶段。（临床试验的Ⅳ期）

2.新药四期临床评价的局限性新药临床评价是按照研发实验设计的要求进行的，受到许多人为因素的

限制，不能充分反映临可能遇到的多变且复杂的实际问题，因此存在一定的局限性。

（1）病例数目少我国新药办定Ⅱ期临床试验病例数不少于300例，一些发生频率低于1%的

在此期间很难被发现。

（2）观察时间短上市前Ⅰ临床试验的疗程和观察期一般较短，故一些需要长时间应用才能发生的或停

药后迟发的药品在此期间不能被发现。

（3）基于学要求，研究对象有局限性Ⅱ期临床试验一般将老年人、妊娠及哺乳期妇女、婴幼儿

及18岁以下未成年人，以及肝、肾功能不全的人群排除在外，因此药品在特殊人群中使用会遇到的问题在