小核酸行业专题:从罕见病到慢性病,打开千亿市场空间.pdf

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n小核酸药物长效优势显著,递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物,主要包括ASO、siRNA

等细分类型,其通过在mRNA水平调控基因表达,具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势,为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。

核心技术聚焦化学修饰与递送系统:GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地,从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域

延伸。同时,新型递送技术(如AOC)正持续突破肝外递送瓶颈,未来有望在肌肉、中枢神经系统(CNS)、脂肪细胞等肝外组织实现

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