小核酸行业专题：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间.pptxVIP

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2025-12-08 发布于广西
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投资建议;;一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势;;1核酸药物定义及分类;2小核酸药物：继小分子药和抗体药后的第三大类药物;3小核酸药物发展历程;;此类修饰目的在于提高基础的骨架稳定性，包括硫代磷酸盐

（PS）和甲基膦酸酯（MP）修饰。PS将磷酸二酯骨架中的一个非桥氧原子替换为硫原子，提高siRNA的稳定性和抗核酸酶降解能力。MP通过在骨架中引入甲基膦酸酯基团，增加siRNA的稳定性。;6递送技术：小核酸药物技术突破的关键;GalNAc-siRNA递送系统是目前siRNA递送到肝细胞的主要策略。ASGPR是肝细胞表面高度表达的特异性内吞受体。GalNAc是一种天然存在的