单倍体异基因造血干细胞移植：重型地中海贫血治疗的疗效与展望.docx

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2025-12-03 发布于上海
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单倍体异基因造血干细胞移植：重型地中海贫血治疗的疗效与展望

一、引言

1.1研究背景

地中海贫血（Thalassemia），作为一种全球性的遗传性血液疾病，严重威胁着人类的健康。据世界卫生组织（WHO）统计，全球约有3.45亿人携带地中海贫血基因，尤其在热带和亚热带地区，如地中海沿岸国家、东南亚以及中国南方等地，发病率居高不下。重型地中海贫血是其中最为严重的类型，主要由红细胞内β-球蛋白基因突变引发，致使体内血红蛋白合成出现障碍。患者会出现进行性加重的贫血症状，由于红细胞无法有效携带和运输氧气，身体各组织器官长期处于缺氧状态，导致发育迟缓，患者身高、体重增长缓慢，智力发育也可能受到影