2025年生物医药十年罕见病十年治疗报告.docx

2025年生物医药十年罕见病十年治疗报告模板范文

一、项目概述

1.1项目背景

（1）我们站在2025年的时间节点回望过去十年，罕见病治疗领域经历了从“被忽视”到“被重视”的深刻转变。全球范围内，已知的罕见病种类超过7000种，约80%为遗传性疾病，中国罕见病患者人数估计超过2000万。在2015年之前，绝大多数罕见病面临“诊断难、治疗缺、保障弱”的三重困境：基因检测技术尚未普及，患者平均确诊周期长达5-8年；仅有不到5%的罕见病存在有效治疗手段，且多为对症治疗；医保覆盖有限，患者年治疗费用常达数十万甚至上百万元，家庭经济负担沉重。与此同时，生物医药产业的快速发展为这一领域带来了转机