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罕见病药物研发趋势及投资回报分析.docx

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    罕见病药物研发趋势及投资回报分析

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    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发的行业现状 3

    1、全球及中国罕见病药物市场概况 3

    全球罕见病药物市场规模及增长趋势 3

    中国罕见病患者基数与用药可及性现状 5

    2、罕见病定义与分类体系差异分析 6

    美国FDA与欧盟EMA的罕见病认定标准 6

    中国罕见病目录更新进程及其影响 8

    二、罕见病药物研发的技术进展与竞争格局 10

    1、核心技术平台的应用与发展 10

    基因疗法与RNA干扰技术在罕见病中的突破 10

    酶替代疗法与小分子靶向药物的研发进展 11

    2、主要企

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