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罕见病药物研发进展与市场准入机制探讨.docx

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    罕见病药物研发进展与市场准入机制探讨

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发现状与技术突破 4

    1、全球罕见病药物研发进展 4

    主要国家和地区在罕见病新药研发中的投入与成果 4

    基因治疗、RNA疗法与靶向蛋白降解等前沿技术应用 6

    2、我国罕见病药物研发现状 8

    本土创新药企在罕见病领域的布局与典型管线分析 8

    研发瓶颈：患者数量少、生物标志物不明确与临床试验挑战 10

    罕见病药物市场份额、发展趋势与价格走势分析（2020–2025年） 11

    二、罕见病药物市场竞争格局分析 11

    1、国际市场竞争态势 11

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