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再生医学在罕见病治疗中的突破方向.docx

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    再生医学在罕见病治疗中的突破方向

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    TOC\o1-3\h\z\u一、再生医学在罕见病治疗中的发展现状 4

    1、全球及中国罕见病患者群体现状 4

    全球罕见病种类与患者数量统计分析 4

    中国罕见病登记制度建设与数据覆盖情况 5

    2、再生医学技术在罕见病治疗中的临床应用进展 6

    干细胞疗法在遗传性代谢疾病中的应用案例 6

    基因编辑技术在神经肌肉罕见病中的初步成效 8

    二、主要技术路径与创新突破方向 10

    1、干细胞治疗技术的优化与突破 10

    诱导多能干细胞（iPSC）的定向分化与安全性改进 10

    间充质干细胞在免疫调节与组

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