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2025年基因编辑在罕见病治疗中的应用范文参考
一、2025年基因编辑在罕见病治疗中的应用概述
1.1基因编辑技术的原理与应用
1.2罕见病的类型与现状
1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用前景
1.3.1靶向治疗,提高治疗效果
1.3.2开发新药,降低治疗成本
1.3.3治疗新领域,拓展治疗范围
1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例
2.1罕见病基因修复案例
2.2基因编辑治疗血友病
2.3基因编辑治疗杜氏肌营养不良症
2.4基因编辑治疗囊性纤维化
2.5基因编辑治疗遗传性视网膜疾病
2.6基因编辑治疗神经退行
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