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基因编辑技术在遗传性智力障碍治疗中的伦理与突破
目录
TOC\o1-3\h\z\u一、基因编辑技术在遗传性智力障碍治疗中的发展现状与技术路径 3
1、基因编辑技术在神经发育类遗传病中的应用进展 3
碱基编辑与先导编辑在非分裂神经元中的递送效率优化 3
2、主要遗传性智力障碍疾病的分子靶点识别 5
脆性X染色体综合征与FMR1基因沉默机制研究 5
雷特综合征中MECP2基因突变的可逆性实验证据 6
二、行业竞争格局与核心技术研发主体分析 8
1、全球主要研发机构与企业布局 8
中国科学院与华大基因在AAV递送系统上的专利布局 8
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