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罕见病药物研发进展与投资机会分析.docx

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    罕见病药物研发进展与投资机会分析

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发行业现状分析 4

    1、全球罕见病药物市场概况 4

    罕见病定义与全球患病人群统计 4

    主要国家罕见病药物市场规模与增长趋势 5

    2、中国罕见病药物发展现状 6

    中国罕见病目录与患者数量分布 6

    国产罕见病药物研发企业及产品上市情况 8

    二、罕见病药物研发核心技术与创新趋势 10

    1、主流研发技术路径 10

    基因治疗与RNA干扰技术应用进展 10

    酶替代疗法与小分子靶向药物开发 12

    2、新兴技术推动研发突破 14

    人工智能在靶

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