2026年生物制药领域基因编辑技术进展创新报告.docx

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一、项目概述

1.1项目背景

（1）基因编辑技术作为生物制药领域的革命性工具，在过去十年间经历了从实验室探索到临床转化的跨越式发展，其核心价值在于能够对生物体遗传物质进行精准修饰，从而为传统手段难以攻克的治疗领域提供全新解决方案。从最初的锌指核酸酶（ZFN）和类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）到CRISPR-Cas9系统的诞生，基因编辑技术的效率与便捷性实现了质的飞跃，而近年来碱基编辑器（BaseEditor）、引导编辑器（PrimeEditor）等新一代工具的出现，进一步突破了传统技术只能实现DNA双链断裂的限制，使单碱