聚酰胺-胺星状阳离子聚合物基因递释系统：构建、性能与应用前景探究.docx

聚酰胺-胺星状阳离子聚合物基因递释系统：构建、性能与应用前景探究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，为众多难治性疾病，如遗传性疾病、癌症、心血管疾病和神经退行性疾病等，带来了新的希望。它通过将外源基因导入靶细胞，对异常基因进行矫正、替换或调控，从而从根本上治疗疾病。与传统治疗方法相比，基因治疗具有高度的针对性和潜在的治愈能力，有望解决许多传统医学难以攻克的难题。例如，在遗传性疾病治疗中，基因治疗可通过导入正常基因来弥补患者体内缺失或突变的基因，为这些患者带来治愈的可能。在癌症治疗方面，基因治疗可以通过调节肿瘤相关基因的表达，抑制肿瘤细胞的生长、增殖和转移，或