罕见病药物研发激励政策及企业投入调研.pptxVIP

第一章罕见病药物研发的政策背景与现状第二章罕见病药物研发的全球政策比较第三章中国罕见病药物研发激励政策的评估第四章罕见病药物研发企业投入行为研究第五章罕见病药物研发激励政策的国际经验借鉴第六章罕见病药物研发激励政策的未来展望1

01第一章罕见病药物研发的政策背景与现状

罕见病的定义与挑战罕见病的全球定义与现状罕见病通常指患病率低于1/10000的疾病，全球约有3亿罕见病患者。2022年全球罕见病药物市场规模达450亿美元，年复合增长率8%。中国罕见病现状分析中国罕见病目录包含2000多种疾病，患病总人数约2000万。但中国罕见病药物覆盖率仅30%，远低于发达国家80%的水平。例如，戈谢病全球患者约5万人，2018年全球首个治疗药物上市，但年治疗费用高达200万美元，90%患者因经济原因无法治疗。罕见病药物研发的紧迫性2022年全球罕见病药物专利申请中中国占比达18%，较2018年增长150%。但中国罕见病药物年增长率仍低于全球平均水平，2023年全球罕见病药物上市数量达120种，中国仅占15%。政策激励与企业投入的不足是主要瓶颈。3

政策演进历程早期政策以《药品管理法》为基础，罕见病未获特殊支持。2007年《罕见病用药保障机制工作方案》仅提出目录建设，但未形成具体激励措施。这一阶段罕见病药物研发主要依赖企业自发投入，如百济神州早期罕见病药物研发投入占比不足5%。2011-2020年：关键政策突破这一阶段开始出现系统性政策突破：2011年《罕见病用药可及性评估工作方案》首次提出罕见病药物优先审评，但实施范围有限。2018年《关于完善罕见病用药保障机制的指导意见》明确医保支付比例提升，但未覆盖所有罕见病。企业研发积极性有所提升，2020年罕见病药物研发投入占比达8%。2021年至今：专项政策落地2021年《罕见病用药管理暂行办法》首次将罕见病纳入优先审评，2023年《“健康中国2030”规划纲要》提出罕见病药物研发税收减免。这一阶段政策工具组合完善，企业研发投入快速增长，2023年罕见病药物研发投入占比达12%。2000-2010年：早期探索阶段4

激励政策体系分析中国现行的审评审批激励政策包括优先审评通道和临床试验数据简化。优先审评通道适用于未满足临床需求的罕见病药物，如诺华的艾曲泊帕（Eltrombopag）2021年12月在中国获批，审评周期缩短至5.2个月。但优先审评的门槛较高，需满足未满足临床需求标准，导致部分创新药无法享受政策红利。经济补偿经济补偿政策包括税收优惠和医保谈判。税收优惠主要针对直接研发费用，如《研发费用加计扣除》政策可抵扣企业研发成本的75%。医保谈判则通过价格降幅换取市场准入，如2022年国家医保谈判首次纳入罕见病药物达妥昔单抗（Dactolisib）降价65%。但医保谈判中价格降幅大削弱创新动力，2023年罕见病药物医保谈判平均降幅达70%。生产补贴生产补贴政策包括政府直接补贴和代工补贴。如上海罕见病基金会提供每项目500万-2000万不等的直接补贴，但覆盖面有限。代工补贴则通过政府与药企合作降低生产成本，如江苏某药企通过代工补贴降低戈谢病药物生产成本30%。审评审批激励5

企业投入现状与案例2022年全球TOP10罕见病药企研发投入超80亿美元，其中吉利德、罗氏年投入均超20亿美元。中国企业在罕见病药物研发中表现活跃，2023年复星医药、药明康德罕见病药物研发投入占比达15%。但与跨国药企相比，中国企业研发投入仍存在差距，2023年研发投入规模仅占全球的5%。典型案例分析恩华药业2021年投入1.2亿元开发罕见病药物乙型血友病重组人凝血因子VIII，2023年临床获批。但该企业因税收优惠不足放弃后续开发。诺华中国2022年罕见病药物组合投入超3亿美元，包括多发性骨髓瘤药物瑞利珠单抗。案例表明，政策激励不足是企业放弃罕见病药物研发的重要原因。政策激励与企业投入的关系2023年罕见病药物研发投入增长率达25%，其中政策激励贡献了40%。但政策激励效果存在区域差异：长三角药企罕见病药物投入占比最高（25%），珠三角次之（18%），而西部地区政策激励不足导致研发投入仅5%。企业投入特征6

02第二章罕见病药物研发的全球政策比较

美国孤儿药政策的创新实践美国孤儿药法案（1983年）是罕见病药物研发激励政策的里程碑。早期政策效果有限，孤儿药数量仅占全球10%。1996年FDA改革加速审评，孤儿药占比提升至25%。2022年《药品安全与竞争法案》将孤儿药税收抵免提高至50%，孤儿药占比达35%。关键激励机制孤儿药法案的核心机制包括：-7年市场独占期：保护企业免受竞争，如吉利德的艾尔巴韦（Elbasvir）2013年上市后7年内未受仿制药竞争。-税