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医药行业专题报告：小核酸药物：治疗潜力显现，蕴藏BD机遇.docxVIP

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  • 2026-01-28 发布于山西
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医药行业专题报告：小核酸药物：治疗潜力显现，蕴藏BD机遇.docx

    行业研究|深度报告医药生物行业

    小核酸药物：治疗潜力显现，蕴藏

    小核酸药物：治疗潜力显现，蕴藏BD机遇

    ——医药行业专题报告

    核心观点

    核心观点

    l小核酸有望成为小分子和抗体后的第三大类药物。小核酸药物指ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰RNA）、miRNA（微小RNA）等短链核酸，通过与mRNA相互作用调节基因表达，具备靶标广、特异性强、研发效率高和给药间隔长等独特优势，极有潜力成为可产生大量产品的新技术路径。

    l罕见病商业化成熟，慢性病长效优势显现。目前，共有11款ASO、7款siRNA和1款Aptamer（适配体）

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