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2026年罕见病治疗项目建议书.docx

2026年罕见病治疗项目建议书.docx

    TOC\o1-3\h\z\u142402026年罕见病治疗项目建议书 2

    3563一、项目背景和意义 2

    283761.罕见病概述及现状 2

    274092.罕见病对社会和患者家庭的影响 3

    312523.项目的重要性和紧迫性 4

    24559二、项目目标与愿景 6

    235231.项目短期目标（如：一至两年内） 6

    278822.项目长期目标（如：五年至十年内） 7

    171183.项目愿景与期望成果 9

    7895三、项目内容与计划 10

    180801.罕见病诊断与筛查体系建设 10

    237002.药物治

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