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2026/01/30医药研发进展与挑战总结汇报人：WPS

CONTENTS目录01医药研发进展02医药研发挑战

医药研发进展01

新技术应用成果AI辅助药物发现英矽智能利用AI平台发现特发性肺纤维化新药INS018_055，临床试验显示安全性良好，研发周期较传统缩短近50%。基因编辑技术应用CRISPRTherapeutics与Vertex合作开发的CTX001，用于治疗镰状细胞贫血，III期临床患者血红蛋白水平显著提升。

疾病治疗新突破细胞治疗领域突破2023年诺华公司CAR-T疗法Kymriah用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病，患者5年生存率提升至70%以上。基因编辑技术应用CRISPRTherapeutics公司的CTX001治疗镰状细胞贫血症，2023年临床试验显示患者无需输血达18个月。双抗药物研发罗氏公司双抗药物Vabysmo用于湿性年龄相关性黄斑变性，2022年获批后使患者注射间隔延长至16周。

药物研发新趋势AI驱动的药物发现如英矽智能利用AI平台发现特发性肺纤维化新药INS018_055，将早期研发周期缩短约50%，已进入Ⅱ期临床试验。基因治疗技术突破诺华Zolgensma通过AAV载体治疗脊髓性肌萎缩症，单次给药长期有效，2023年全球销售额达21.7亿美元。

药物研发新趋势双抗及多抗药物开发罗氏双抗药物Hemlibra用于治疗血友病A，202